Una nueva esperanza –y un viejo obstáculo– para una enfermedad terrible con tratamientos terribles

Una nueva esperanza –y un viejo obstáculo– para una enfermedad terrible con tratamientos terribles

Una nueva esperanza –y un viejo obstáculo– para una enfermedad terrible con tratamientos terribles

Hace tres años, Jesús Tilano acudió a un hospital en un valle densamente boscoso de Colombia con grandes lesiones abiertas en la nariz, el brazo derecho y la mano izquierda. Le diagnosticaron leishmaniasis, una enfermedad parasitaria que se propaga a través de la picadura de una hembra de flebótomo y que afecta a las personas pobres que trabajan en los campos o bosques de los países en desarrollo.

Le recetaron un medicamento que requería tres inyecciones al día durante 20 días, cada una de ellas extremadamente dolorosa. Tilano, de 85 años, tuvo que hacer repetidos y costosos viajes en autobús a la ciudad para conseguirlos. Luego sus riñones empezaron a fallar, lo cual es un efecto secundario común del medicamento, al igual que la insuficiencia cardíaca y el daño hepático.

“La atención fue peor que la que recibía antes”, dijo Tilano.

La leishmaniasis es una enfermedad terrible, con tratamientos terribles que no han cambiado en casi un siglo. El medicamento que toma Tilano se administró por primera vez hace 70 años. Todos los tratamientos son una combinación de dolorosos, tóxicos, costosos o difíciles de administrar y requieren estadía en el hospital o visitas diarias durante un mes.

Entre las llamadas “enfermedades tropicales desatendidas”, muchos expertos creen que la leishmaniasis es única porque, en los 120 años transcurridos desde que se identificó por primera vez, no se ha logrado ningún progreso para ayudar a los dos millones de personas que la contraen. año.

Ahora, finalmente, las cosas están empezando a cambiar: cuando el sobrino de Tilano, Andrés Tilano, de 14 años, contrajo leishmaniasis el año pasado, fue tratado en una clínica de Medellín con una terapia experimental que curó su infección en unos pocos días.

El tratamiento que recibió es uno de los muchos desarrollados por el Programa para el Estudio y Control de Enfermedades Tropicales, conocido como PECET, un pequeño instituto de investigación con sede en la Universidad de Antioquia en Medellín. En su esfuerzo por buscar nuevos tratamientos para la leishmaniasis, el programa se asoció con la Iniciativa de Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi), una organización de investigación y desarrollo sin fines de lucro con sede en Ginebra.

Todos los tratamientos experimentales que los investigadores están evaluando son mucho menos tóxicos, onerosos o costosos que los que existen ahora. Pero todavía hay un gran obstáculo para hacer que lleguen a los millones de personas que los necesitan.

Ninguno de los nuevos tratamientos ha sido probado en un estudio a gran escala, ni aprobado por el regulador de medicamentos de Colombia, ni adoptado en las pautas nacionales de tratamiento. Cuando una empresa farmacéutica produce un medicamento, la empresa lo guiará a través del largo y costoso proceso regulatorio.

Pero no se puede ganar dinero con un medicamento para una enfermedad que afecta principalmente a los pobres, y las instituciones académicas o de salud pública rara vez tienen los recursos para llevar un medicamento hasta el final del ensayo, dijo la propietaria brasileña de propiedad intelectual Marcela Vieira. Abogado con experiencia en desarrollo y acceso a medicamentos.

El sistema global de desarrollo de medicamentos ha favorecido durante mucho tiempo a las empresas del sector privado que pueden financiar experimentos y enfermedades que afligen a las personas con dinero para pagar los tratamientos. Cada vez hay más investigaciones nuevas sobre enfermedades como la leishmaniasis del sector público y de instituciones académicas en países de ingresos medios, particularmente Brasil, Sudáfrica, India, Cuba y China, dijo la Sra. Vieira. La pandemia de Covid-19, durante la cual los países de ingresos bajos y medios han sido relegados al final de la cola en lo que respecta a vacunas y terapias, ha ayudado a estimular nuevas inversiones en el desarrollo de capacidad de desarrollo y fabricación de medicamentos.

“Tenemos que hacerlo, porque nadie lo hará por nosotros”, dijo la doctora Juliana Quintero, experta en leishmaniasis e investigadora del PECET.

Los laboratorios de investigación del programa están ubicados en el sexto piso de un voluminoso edificio de ladrillos en la Universidad de Antioquia en Medellín. En la planta baja, el Dr. Quintero atiende a pacientes que llegan en autobuses desde pueblos rurales. Sabe que pocos pueden permitirse el lujo de quedarse en la ciudad durante un mes para recibir las inyecciones; Quieren un tratamiento que puedan llevarse a casa, idealmente uno que puedan tomar por vía oral. Debido a que la financiación para el desarrollo de medicamentos contra la leishmaniasis es tan escasa, espera encontrar algo que funcione para cada uno de los 22 parásitos de la familia que causan variantes de la enfermedad en los países tropicales de todo el mundo.

Los investigadores de la leishmaniasis se inspiraron en las poblaciones indígenas de la región: un fármaco que están probando, un gel que se aplica sobre las lesiones, deriva de una planta que las poblaciones indígenas utilizan para combatir el parásito. El tratamiento experimental que realizó Andrés Tilano se llama termoterapia y recuerda a la tradicional cura indígena que consiste en quemar las lesiones. En su clínica, la Dra. Quintero utilizó un dispositivo portátil que emitía calor a 50 grados Celsius (122 grados Fahrenheit) sobre la lesión, matando el parásito en su núcleo.

Hoy, la doctora Quintero prescribe dos tratamientos desarrollados por su instituto y los brinda a los pacientes bajo el llamado modelo de uso compasivo, ya que aún no han sido aprobados ni registrados por el gobierno colombiano.

El señor Tilano y su sobrino padecían leishmaniasis cutánea, que es la forma menos grave de la enfermedad. Puede progresar a leishmaniasis mucosa, cuando el parásito infecta tejidos como el del interior de la nariz. Otra especie de parásito migra al bazo, el hígado o la médula ósea y causa lo que se llama leishmaniasis visceral.

Si no se trata, la forma visceral de la enfermedad es mortal en más del 95% de los casos; Se estima que mata a unas 6.000 personas cada año, la mayoría de ellas en África y Asia. El número de muertes ha disminuido significativamente en los últimos años, principalmente debido a los avances en la detección y tratamiento de la leishmaniasis en India, donde se la conoce como kala-azar.

Debido a que los tratamientos existentes son tan engorrosos y difíciles de obtener, dijo el Dr. Quintero, pocos pacientes completan el tratamiento. Esto crea un nuevo parásito resistente a los medicamentos, que otro flebótomo puede transmitir a su familia o a otros miembros de su comunidad. Cuando el Dr. Quintero visitó al Sr. Tilano en su casa no hace mucho, conoció a su hija y su nieta, quienes tenían grandes cicatrices circulares debido a lesiones que finalmente habían sanado.

El hijo de Tilano, Luís, un leñador que se ha convertido en una especie de experto local en la enfermedad, le pidió al Dr. Quintero que lo acompañara a la orilla del río Cauca para ver a un vecino que pensaba que también podría tener leishmaniasis. Después de cruzar un campo de ganado curioso y una orilla empinada de un río, se arrastró entre las enredaderas retorcidas de una higuera y se encontró con un grupo de mujeres ancianas que buscaban oro junto al mar. La vecina, María de las Mercedes González, de 55 años, tenía grandes lesiones en el rostro y la doctora Quintero usó la linterna de su celular para tratar de determinar si el parásito ya se había trasladado al cartílago de su nariz.

“Imagínese un animal tan pequeño que con un solo mordisco puede causar tal problema: es una criaturita muy irritante”, dijo González después de que el Dr. Quintero le explicara el riesgo que corría sin tratamiento y le diera la noticia de que Tendría que gastar 10.000 pesos (unos 2,50 dólares, más de lo que normalmente gana en un día de minería) para hacer el viaje diario a la ciudad para recibir tratamiento. Los medicamentos, al menos, serían gratuitos a través del sistema de salud público colombiano.

DNDi, la organización sin fines de lucro, analizó más de 2,5 millones de compuestos (un primer paso estándar en el desarrollo de fármacos) para identificar cinco estructuras químicas que, en las primeras pruebas de laboratorio, parecían funcionar contra el parásito que causa la leishmaniasis. Pero de esos cinco, sólo uno o dos pasarán a ensayos clínicos más amplios, dijo Jadel Kratz, quien dirige el trabajo de descubrimiento de fármacos de la organización en América Latina.

El descubrimiento inicial y los estudios preclínicos cuestan entre 10 y 20 millones de dólares, dijo, mientras que completar los primeros ensayos clínicos pequeños sobre seguridad y alguna señal de eficacia podría costar otros 6 millones de dólares. La fase final, un gran estudio con pacientes para ver si el fármaco funciona, cuesta al menos 20 millones de dólares, mucho más de lo que los grupos de investigación públicos y académicos pueden financiar.

«Es un riesgo enorme para la investigación local si sólo las multinacionales pueden hacer este trabajo», afirmó el Dr. Iván Darío Vélez-Bernal, quien recientemente se jubiló como director del PECET, el instituto de investigación.

Pero el enfoque de la DNDi en la leishmaniasis y el trabajo de los investigadores en una red que incluye a India, Colombia y Brasil están comenzando a dar frutos. Hoy hay cinco fármacos en ensayos de Fase 1 y otro en Fase 2, un hecho sin precedentes en la historia de la enfermedad.

No está claro cuándo ni cómo pasarán los medicamentos a la siguiente etapa del ensayo. Los medicamentos que salen de las instituciones del sector público tienden a languidecer sin un defensor, dijo Vieira, investigadora del Centro para la Salud Global del Instituto Universitario de Estudios Internacionales y de Desarrollo de Ginebra.

Los medicamentos que provienen de organizaciones de salud pública en Brasil o India a menudo son sustancialmente diferentes de los desarrollados por una compañía farmacéutica en un país industrializado, dijo el Dr. Kratz: Los científicos que los crean piensan en el acceso desde el principio, sabiendo que cualquier cosa que planeen tendrá éxito. deben ser brindados por un sistema de salud con recursos limitados.

En Colombia y el vecino Brasil, la leishmaniasis afecta principalmente a agricultores, madereros y mineros, personas cuyo trabajo los pone regularmente en contacto con la mosca de la arena. Pero el cambio climático está provocando que el hábitat de las moscas se extienda rápidamente, y la Dra. Quintero se encuentra tratando cada vez más casos en áreas semiurbanas. Durante la larga guerra civil de Colombia, gran parte de ella librada en la selva, el parásito también enfermó a los soldados, que representaron hasta la mitad de los casos en todo el país. De modo que el ejército estaba ansioso por encontrar una cura y ayudó a probar algunos de los medicamentos experimentales.

El gobierno colombiano está perdiendo una oportunidad al no financiar el ensayo de fase 3 para las terapias experimentales de PECET, dijo Vieira.

“Los ensayos son caros, pero son mucho menos de lo que pagarían por un tratamiento si lo desarrollara una empresa con fines de lucro, o por todas las cosas por las que ya tienen que pagar, para las personas que están enfermas y no tienen acceso al tratamiento”, afirmó.

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